Një ilaç eksperimental mund të shënojë një hap të rëndësishëm në luftën kundër Sklerozës Laterale Amiotrofike (SLA), një sëmundje neurodegjenerative për të cilën ende nuk ekziston një kurë. Studimi i publikuar në revistën prestigjioze Nature Aging tregon se përbërësi i ri ka arritur të mbrojë qelizat nervore dhe të ngadalësojë përparimin e sëmundjes në modelet paraklinike.
SLA është një sëmundje progresive që prek motoneuronet, qelizat nervore të trurit dhe palcës kurrizore përgjegjëse për kontrollin e lëvizjeve. Me përparimin e saj, pacientët humbasin gradualisht forcën muskulore dhe aftësinë për të kryer aktivitetet e përditshme. Në fazat e avancuara shfaqen vështirësi në të folur, gëlltitje dhe frymëmarrje. Aktualisht, trajtimet ekzistuese mund të ngadalësojnë vetëm në një masë të kufizuar ecurinë e sëmundjes.
Në qendër të studimit është proteina TDP-43, e cila gjendet e dëmtuar te shumica e pacientëve me SLA. Në kushte normale kjo proteinë është thelbësore për funksionimin e qelizave nervore, por kur grumbullohet në mënyrë jonormale bëhet toksike dhe kontribuon në vdekjen e motoneuroneve.
Studiuesit nga Universiteti i Arizonës identifikuan një pjesë specifike të kësaj proteine që lidhet drejtpërdrejt me dëmtimin e qelizave. Duke synuar vetëm këtë segment, ata arritën të ruajnë funksionin normal të proteinës, ndërsa reduktuan efektet e saj të dëmshme.
Më pas u testua ilaçi eksperimental XL20, i cili lidhet me këtë zonë të proteinës dhe ka aftësinë të kalojë barrierën gjak-tru, një mekanizëm mbrojtës që pengon shumicën e barnave të arrijnë në tru.
Rezultatet ishin inkurajuese. Tek minjtë me një formë të ngjashme me SLA, ilaçi mbrojti qelizat nervore, uli dobësinë muskulore dhe zgjati mbijetesën mesatare. Edhe testet në motoneurone njerëzore të kultivuara në laborator treguan se XL20 bllokoi një pjesë të dëmtimeve të shkaktuara nga proteina TDP-43.
Sipas autorëve të studimit, ky ilaç përfaqëson një kandidat premtues për provat klinike te njerëzit. Ata theksojnë se një trajtim i hershëm mund të jetë vendimtar për të ngadalësuar përparimin e sëmundjes, e cila shpesh diagnostikohet vetëm pasi dëmtimet janë bërë të dukshme.
Zbulimi mund të ketë rëndësi edhe për sëmundje të tjera neurodegjenerative. Proteina TDP-43 është e përfshirë edhe në disa forma të demencës, përfshirë LATE, duke lënë të kuptohet se kjo qasje terapeutike mund të hapë rrugë për trajtime të reja edhe për patologji të tjera të trurit.
Megjithatë, studiuesit theksojnë se rezultatet janë ende në fazën paraklinike dhe se do të nevojiten prova klinike te njerëzit për të konfirmuar sigurinë dhe efektivitetin e ilaçit.